在第三届感染病学术周（Oriental ID Week 2025）上，上海感染与免疫科技创新中心（广州国家实验室上海基地）主任、国家传染病医学中心主任张文宏教授宣布：国家传染病医学中心与广州国家实验室上海基地团队的一项最新研究成果，已在《Signal Transduction and Targeted Therapy 》杂志上发表，标志着我国首次成功获得比美国NIH用于临床研究的抗猴痘药物更强效、更具广谱性的新型抗病毒药物，突破了该领域一直没有确切疗效的抗病毒药物的瓶颈，为未来正痘病毒（如天花及其同类病毒）的潜在风险做了重要的技术储备。目前该药物即将进入临床审批阶段。
猴痘病毒（Mpox）与臭名昭著的天花病毒同属正痘病毒属，长期以来，如同高悬的达摩克利斯之剑，对全球健康构成严重且持续的威胁。自从天花疫苗接种逐渐停止后，猴痘的发病率在不知不觉中悄然上升。
2022年通弘网 ，由猴痘病毒clade II引发的疫情如风暴般在全球范围内迅速蔓延，引起了国际社会的广泛关注和高度警惕。当前，BCV和tecovirimat是仅有的两种被批准用于治疗天花的化学药物，在紧急情况下，也可通过紧急研究新药（EIND）申请用于猴痘的治疗。然而，tecovirimat在临床试验中的表现却不尽如人意。
然而，tecovirimat在临床试验中的疗效不理想，美国NIH的STOMP研究在2024年12月宣布终止利用tecovirimat治疗猴痘的试验研究。原因是中期结果显示，尽管tecovirimat安全，但它并未显著加速皮损的消退或减轻疼痛。这意味着该药物在改善患者关键症状方面效果不明显，从而导致研究的提前终止。
鉴于猴痘病毒和其他正痘病毒对人类健康的威胁，迫切需要开发更安全、更有效的治疗方法。广州国家实验室上海基地（上海感染与免疫科技创新中心）联合国内多家单位基于之前报道的原药（S）-HPMPC（cidofovir）和（S）-HPMPA，设计并合成了三种新型前药：BCV formate、ODE-（S）-HPMPA formate和HDP-（S）-HPMPA formate。他们通过体外和体内实验，评估了这些新型前药的抗病毒活性、细胞毒性和药代动力学特性。该项工作已经在著名学术期刊STTT上发表。
该项研究显示，ODE-（S）-HPMPA formate在体外和体内实验中，对正痘病毒（包括痘苗病毒、猴痘病毒）展现出比BCV更强的抑制活性。不仅如此，它还对人类腺病毒类型2和21的抑制效率高于BCV。这显示该类抗病毒药物还具备广谱的抗病毒活性。HDP-（S）-HPMPA formate同样表现出比BCV更强的抗正痘病毒活性，但在体内实验中对痘苗病毒的保护效果略低于ODE-（S）-HPMPA formate。
细胞毒性与肝毒性试验显示，这种新型的抗病毒药物具有良好的体外和体内安全性。广泛抗病毒作用是此类药物的重要特点。张文宏教授表示，这些新型前药不仅对正痘病毒有效，还对人类腺病毒展现出良好的抑制效果，为抗病毒治疗提供了新的选择。广州国家实验室上海基地与国家传染病医学中心的科学家与临床专家正加快AI筛选，加快申请临床试验批件和评估该药物对其他DNA病毒的抑制活性。
目前，该药物成功进入申请临床批件的流程，标志着我国对新发传染病大流行的药物准备又迈出了新的一步。
该项目体现了国家实验室领衔创新转化全链条进行有组织科研的功能。广州国家实验室上海基地（上海感染与免疫科技创新中心）和国家传染病医学中心以及中国医学科学院医学生物学研究所以及工业界进行全链条的无缝合作，快速协同完成化合物的优选合成、高生物安全级别动物实验以及药效与药理毒理的深入分析通弘网 ，在短时间内完成了大流行新型药物的研发。张文宏教授、王佑春教授、万延民研究员为该论文共同通讯作者。
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